El medicamento,
desarrollado por un grupo de investigadores británicos, ha logrado reducir el
nivel de la proteína tóxica que causa este grave trastorno neurodegenerativo.
Se trata de un hito
histórico. Un grupo de investigadores británicos ha conseguido frenar por
primera vez la enfermedad de Huntington, una grave trastorno neurológico y
degenerativo que produce el desgaste de algunas células del cerebro y provoca
movimientos incontrolados, la pérdida de facultades intelectuales y
perturbación emocional, gracias a un nuevo fármaco en fase experimental.
Los resultados
obtenidos por los investigadores del Centro de Huntington del University
College of London (UCL) apuntan que el Ionis-HTTRx -así han bautizado al nuevo
medicamento- podría desacelerar la progresión de esta devastadora enfermedad
genética. Los tratamientos que se conocían hasta la fecha sólo eran capaces de
combatir los síntomas, pero no de frenar la enfermedad.
"Por primera
vez, un medicamento ha conseguido reducir el nivel de la proteína tóxica que
causa la enfermedad en el sistema nervioso, y es un tratamiento seguro y bien
tolerado", explica Sarah Tabrizi, directora del centro, en declaraciones a
The Guardian. "Este es probablemente el momento más significativo en la
historia de la enfermedad de Huntington desde que el gen fue aislado", añade.
El ensayo realizado
por los científicos británicos involucró a un total de 46 hombres y mujeres de
Reino Unido, Alemania y Canadá que tenían la enfermedad de Huntington en una
etapa inicial. El medicamento se inyectó cuatro veces distintas en el líquido
cefalorraquídeo de los pacientes con un mes de diferencia, incrementando la
dosis en cada sesión. Así, una cuarta parte de los participantes recibieron una
inyección placebo.
El Ionis-HTTRx
consiguió interceptar la molécula mensajera que se encarga de poner en marcha la
huntingtina, la proteína tóxica que activa el mecanismo por el que se
desarrolla la enfermedad. Tras el tratamiento, la concentración de la proteína
dañina en el fluido de la médula espinal disminuyó significativamente y en
proporción con la intensidad de la dosis.
El hallazgo resulta
especialmente significativo porque, tal y como apunta el diario británico, los
resultados podrían adaptarse a otros trastornos cerebrales incurables como el
Alzheimer o el Parkinson. "Si me hubiesen preguntado hace cinco años si
esto podría funcionar, habría dicho que no. El hecho de que haya resultado es
realmente notable", asegura el investigador John Hardy.
Pese a la importancia
del hallazgo, los investigadores señalan que se trata de un ensayo clínico
demasiado pequeño y habrá que realizar otras pruebas con un mayor número de
sujetos para poder hablar de una posible "cura". En España, más de
4.000 personas padecen esta enfermedad.
Fuente: El
Español.com