Es la primera vez que un paciente recibe células de un
donante modificadas genéticamente. Ambos están en remisión, pero los resultados
no están claros porque también recibieron quimioterapia.
Unos médicos de Londres (Reino Unido) afirman haber curado la leucemia de dos bebés mediante el primer intento de la historia de tratar el cáncer con células de un donante editadas genéticamente.
Los experimentos, que se realizaron en el Hospital Great
Ormond Street de Londres, abren la puerta a terapias celulares que ya estarían
listas para usarse. Estas terapias elaboradas con materiales baratos de células
universales podrían ser introducidas en las venas de los pacientes al instante.
Este enfoque podría suponer problemas para algunas empresas, incluidas Juno Therapeutics y Novartis, que han gastado decenas de millones de euros desarrollando tratamientos basados en recolectar células sanguíneas del propio paciente, modificarlas y reintroducírselas.
Ambos métodos se basan en editar las células T, los
soldados del sistema inmune, para que empiecen a atacar a las células
leucémicas.
Los bebés británicos, de 11 y 16 meses de edad, tenían leucemia y se habían sometido a tratamientos previos que fracasaron, según una descripción de sus casos publicada la semana pasada en la revista Science Translational Medicine. El médico y experto en terapias génicas que lideró las pruebas, Waseem Qasim, informó de que ambos niños siguen en estado de remisión.
Aunque los casos atrajeron una amplia cobertura mediática
en Gran Bretaña, algunos investigadores creen que, dado que los niños también
fueron sometidos a quimioterapia, los resultados no confirman que lo que les ha
curado de verdad haya sido el tratamiento. "Da pistas de eficacia pero
ninguna prueba", señala el director de inmunoterapia de cáncer del
Hospital Infantil de Filadelfia (EEUU), Stephan Grupp, que colabora con
Novartis. "Sería estupendo que funcionara, pero simplemente aún no ha sido
demostrado", añade.
Los derechos del tratamiento de Londres fueron adquiridos por la empresa de biotecnología Cellectis, y ahora está siendo desarrollado por las empresas farmacéuticas Servier y Pfizer.
Los tratamientos que emplean células T modificadas,
también conocidos como CAR-T, son nuevos y aún no se venden comercialmente.
Pero han demostrado asombrosos éxitos contra cánceres sanguíneos. En estudios
realizados hasta ahora por Novartis y Juno Therapeutics, alrededor de la mitad
de los pacientes se cura de forma permanente después de recibir versiones de
sus propias células sanguíneas.
Pero comercializar tales tratamientos personalizados plantea unas dificultades logísticas sin precedentes. Grupp dice que Novartis ha equipado un centro de fabricación en Nueva Jersey (EEUU) y que las células de los pacientes han sido transportadas hasta el centro en avión desde 25 hospitales en 11 países, y posteriormente modificadas y enviadas de vuelta rápidamente. Novartis afirma que buscará la aprobación en Estados Unidos para vender su tratamiento de células T a niños este año.
La promesa de la terapia inmune ha atraído enormes
inversiones, pero gran parte de los últimos fondos se están enfocando en el
enfoque de tratamientos listos para su uso. Entre ellos se encuentran el
gigante biotecnológico Regeneron, Kite Therapeutics, Fate Therapeutics y Cell
Medica.
"El paciente podría ser tratado inmediatamente, en lugar de tener que extraerle las células y después fabricarlas", explica la vicepresidenta de desarrollo CAR-T de Cellectis, Julianne Smith, cuya empresa se especializa en proporcionar células universales.
Con el enfoque listo para usar, la muestra de un donante
se convierte en "cientos" de dosis que pueden congelarse y
almacenarse, según Smith, y añade: "Calculamos que el coste de fabricar
una dosis sería de aproximadamente 3.800 euros". Es un precio mucho menor
que los más de 45.000 euros que cuesta alterar las células de un paciente y
reintroducírselas.
Si los dos tipos de tratamientos llegan al mercado, podrían costar casi medio millón de euros a las aseguradoras de EEUU.
En Estados Unidos y China, los científicos también se
apresuran por aplicar la edición génica para desarrollar mejores tratamientos
para el cáncer y otras enfermedades.
Fuente: MIT Technology Review
